Aperçu: G.M.
Les
cellules souches mésenchymateuses, MSC (cellules souches présentes dans le mésenchyme de l'embryon, capables de se différencier en de nombreux types cellulaires) représentent une thérapie
potentiellement révolutionnaire pour une grande variété de maladies
pédiatriques, mais les thérapies cellulaires optimales pour une telle
diversité n'ont pas encore été spécifiées.
Si les essais cliniques publiés pour les maladies pédiatriques, pulmonaires,
cardiaques, orthopédiques, endocrines, neurologiques et hématologiques
démontrent que les MSC sont effectivement efficaces,
l'hétérogénéité significative des approches thérapeutiques entre les
études soulève de nouvelles questions.
Le but de cette revue est de stimuler de nouveaux essais précliniques et cliniques pour étudier ces facteurs. Tout
d'abord, il est question d'essais cliniques récents pour les maladies
pédiatriques étudiant les MSC obtenus à partir de la moelle osseuse, du
cordon ombilical et du cordon ombilical, du placenta, du liquide
amniotique et du tissu adipeux.
Ensuite
des facteurs sont identifiés, certains essentiels à la pédiatrie, qui doivent être
examinés pour optimiser l'efficacité thérapeutique, y compris la voie
d'administration, la dose, le moment de l'administration, le rôle de la
différenciation ex vivo, les techniques de culture cellulaire, les
facteurs donneurs, les facteurs hôtes et les implications immunologie de la thérapie allogénique.
Enfin, certains aspects pratiques de la thérapie cellulaire
dans la clinique sont discutés, y compris les considérations réglementaires et de
fabrication.
L'objectif
de cette revue est d'informer les études futures visant à maximiser
l'efficacité thérapeutique pour chaque maladie et pour chaque patient.
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Stem Cells Transl Med. 2017 Feb;6(2):539-565. doi: 10.5966/sctm.2015-0427. Epub 2016 Sep 13.
Concise Review: Mesenchymal Stem Cell Therapy for Pediatric Disease: Perspectives on Success and Potential Improvements
Nitkin CR1, Bonfield TL2,3.
Author information
- 1
- Division of Neonatology, Rainbow Babies and Children's Hospital, Cleveland, Ohio, USA.
- 2
- Division of Pulmonology, Rainbow Babies and Children's Hospital, Cleveland, Ohio, USA.
- 3
- Department of Pediatrics, Case Western Reserve University, Cleveland, Ohio, USA.
Abstract
Mesenchymal
stem cells (MSCs) represent a potentially revolutionary therapy for a
wide variety of pediatric diseases, but the optimal cell-based
therapeutics for such diversity have not yet been specified. The
published clinical trials for pediatric pulmonary, cardiac, orthopedic,
endocrine, neurologic, and hematologic diseases provide evidence that
MSCs are indeed efficacious, but the significant heterogeneity in
therapeutic approaches between studies raises new questions. The purpose
of this review is to stimulate new preclinical and clinical trials to
investigate these factors. First, we discuss recent clinical trials for
pediatric diseases studying MSCs obtained from bone marrow, umbilical
cord and umbilical cord blood, placenta, amniotic fluid, and adipose
tissue. We then identify factors, some unique to pediatrics, which must
be examined to optimize therapeutic efficacy, including route of
administration, dose, timing of administration, the role of ex vivo
differentiation, cell culture techniques, donor factors, host factors,
and the immunologic implications of allogeneic therapy. Finally, we
discuss some of the practicalities of bringing cell-based therapy into
the clinic, including regulatory and manufacturing considerations. The
aim of this review is to inform future studies seeking to maximize
therapeutic efficacy for each disease and for each patient. Stem Cells
Translational Medicine 2017;6:539-565.
© 2016 The Authors Stem Cells Translational Medicine published by Wiley Periodicals, Inc. on behalf of AlphaMed Press.
- PMID: 28191766
- DOI: 10.5966/sctm.2015-0427
