08 avril 2017

Examen succinct: thérapie par cellules souches mésenchymateuses pour la maladie pédiatrique: perspectives de réussite et amélioration potentielle.

Aperçu: G.M.
Les cellules souches mésenchymateuses, MSC (cellules souches présentes dans le mésenchyme de l'embryon, capables de se différencier en de nombreux types cellulaires) représentent une thérapie potentiellement révolutionnaire pour une grande variété de maladies pédiatriques, mais les thérapies cellulaires optimales pour une telle diversité n'ont pas encore été spécifiées.  
Si les essais cliniques publiés pour les maladies pédiatriques, pulmonaires, cardiaques, orthopédiques, endocrines, neurologiques et hématologiques démontrent que les MSC sont effectivement efficaces, l'hétérogénéité significative des approches thérapeutiques entre les études soulève de nouvelles questions. 
Le but de cette revue est de stimuler de nouveaux essais précliniques et cliniques pour étudier ces facteurs. Tout d'abord, il est question d'essais cliniques récents pour les maladies pédiatriques étudiant les MSC obtenus à partir de la moelle osseuse, du cordon ombilical et du cordon ombilical, du placenta, du liquide amniotique et du tissu adipeux.
Ensuite des facteurs sont identifiés, certains essentiels à la pédiatrie, qui doivent être examinés pour optimiser l'efficacité thérapeutique, y compris la voie d'administration, la dose, le moment de l'administration, le rôle de la différenciation ex vivo, les techniques de culture cellulaire, les facteurs donneurs, les facteurs hôtes et les implications immunologie de la thérapie allogénique.
Enfin, certains aspects pratiques de la thérapie cellulaire dans la clinique sont discutés, y compris les considérations réglementaires et de fabrication.  
L'objectif de cette revue est d'informer les études futures visant à maximiser l'efficacité thérapeutique pour chaque maladie et pour chaque patient.

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Stem Cells Transl Med. 2017 Feb;6(2):539-565. doi: 10.5966/sctm.2015-0427. Epub 2016 Sep 13.

Concise Review: Mesenchymal Stem Cell Therapy for Pediatric Disease: Perspectives on Success and Potential Improvements

Author information

1
Division of Neonatology, Rainbow Babies and Children's Hospital, Cleveland, Ohio, USA.
2
Division of Pulmonology, Rainbow Babies and Children's Hospital, Cleveland, Ohio, USA.
3
Department of Pediatrics, Case Western Reserve University, Cleveland, Ohio, USA.

Abstract

Mesenchymal stem cells (MSCs) represent a potentially revolutionary therapy for a wide variety of pediatric diseases, but the optimal cell-based therapeutics for such diversity have not yet been specified. The published clinical trials for pediatric pulmonary, cardiac, orthopedic, endocrine, neurologic, and hematologic diseases provide evidence that MSCs are indeed efficacious, but the significant heterogeneity in therapeutic approaches between studies raises new questions. The purpose of this review is to stimulate new preclinical and clinical trials to investigate these factors. First, we discuss recent clinical trials for pediatric diseases studying MSCs obtained from bone marrow, umbilical cord and umbilical cord blood, placenta, amniotic fluid, and adipose tissue. We then identify factors, some unique to pediatrics, which must be examined to optimize therapeutic efficacy, including route of administration, dose, timing of administration, the role of ex vivo differentiation, cell culture techniques, donor factors, host factors, and the immunologic implications of allogeneic therapy. Finally, we discuss some of the practicalities of bringing cell-based therapy into the clinic, including regulatory and manufacturing considerations. The aim of this review is to inform future studies seeking to maximize therapeutic efficacy for each disease and for each patient. Stem Cells Translational Medicine 2017;6:539-565.

PMID: 28191766
DOI: 10.5966/sctm.2015-0427

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