Designing research studies on psychosocial interventions in autism

Traduction: G.M.

J Autism Dev Disord. 2007 Feb;37(2):354-66.

Conception des recherches sur les interventions psychosociales dans l'autisme

Smith T¹, Scahill L, Dawson G, Guthrie D, Lord C, Odom S, Rogers S, Wagner A.

Author information

• ¹Department of Pediatrics, Strong Center for Developmental Disabilities, University of Rochester Medical Center, 601 Elmwood, Box 671, Rochester, NY 14642, USA. Tristram_Smith@URMC.Rochester.edu

Abstract

To address methodological challenges in research on psychosocial interventions for autism spectrum disorder (ASD), a model was developed for systematically validating and disseminating interventions in a sequence of steps. First, initial efficacy studies are conducted to establish interventions as promising. Next, promising interventions are assembled into a manual, which undergoes pilot-testing. Then, randomized clinical trials test efficacy under controlled conditions. Finally, effectiveness studies evaluate outcomes in community settings. Guidelines for research designs at each step are presented. Based on the model, current priorities in ASD research include (a) preparation for efficacy and effectiveness trials by developing manuals for interventions that have shown promise and (b) initial efficacy studies on interventions for core features of ASD such as social reciprocity.

Résumé

Pour relever les défis méthodologiques dans la recherche sur les interventions psychosociales des troubles du spectre autistique (TSA), un modèle a été développé pour systématiquement valider et diffuser les interventions dans une séquence d'étapes. Premièrement, les études d'efficacité initiales sont menées pour établir des interventions prometteuse.  
Ensuite, les interventions prometteuses sont assemblées dans un manuel, qui subit des essais pilotes.  
Puis, les essais cliniques randomisés testent l'efficacité dans des conditions contrôlées. Enfin, les études d'efficacité évaluent les résultats dans les milieux communautaires.  
Les lignes directrices pour les plans de recherche à chaque étape sont présentées. 
Basé sur le modèle, les priorités actuelles de la recherche de TSA inclut 
(a) la préparation pour des essais efficaces et efficients en élaborant des manuels pour les interventions qui ont donné des résultats prometteurs et  
(b) des études d'efficacité initiales sur les interventions pour les aspects essentiels des TSA comme la réciprocité sociale. 

PMID: 16897380

Etudes sur l'efficience dans la communauté

Après la démonstration de l'efficacité dans des essais cliniques randomisés (ECR) à grande échelle, les études d'efficacité examinent si des résultats similaires peuvent être obtenus lorsque l'intervention est appliquée en dehors des centres de recherche spécialisés, dans des contextes du monde réel par les praticiens de la communauté. Ainsi, les études d'efficacité sont le test ultime de savoir si une intervention est utile dans la pratique clinique. En tant que tel, ils ont tendance à être plus que ne le sont les études de consommateurs en mettant l'accent sur ​​l'opportunité de diffuser largement une intervention.

 

Les ECR dans les centres de recherche diffèrent à bien des égards de la pratique clinique en milieu communautaire (Weisz, Weiss, & Donenberg, 1992). Par exemple, dans des ECR, des cliniciens spécialement formés offrent systématiquement une interventions parfaitement définie. En revanche, les études d'efficacité peuvent être effectués par des cliniciens de la communauté avec des perspectives théoriques éclectiques et, peut-être, moins de formation sur les techniques d'intervention. Les milieux professionnels des cliniciens peuvent également varier entre les ECR et les milieux communautaires. En outre, dans les ECR, les enquêteurs précisent les critères d'exclusion et d'inclusion pour les participants; les études d'efficacité ont tendance à utiliser des critères d'admission moins restrictifs. Pour des raisons telles que celles-ci, les résultats des interventions en milieu communautaire diffèrent souvent de ceux des essais cliniques randomisés (Weisz et al., 1992).

Les considérations de conception sont similaires pour les études sur l'efficacité (rapport moyens/résultats)  et l'efficience (optimisation des moyens) , mais les variables de résultats dans les études d'efficience sont souvent plus globaux et moins nombreux. Par exemple, les variables peuvent être centrées sur la satisfaction des clients plutôt que des mesures standardisées de changement des symptômes. Les études d'efficience peuvent être réalisées dans plusieurs centres avec de grandes tailles d'échantillon. En conséquence, la caractérisation du sujet est souvent moins détaillée que dans les ECR, ce qui entrave les analyses des modérateurs. En outre, les contrôles sur fidélité de l'intervention peuvent être moins rigoureux. Compte tenu de ces réalités pratiques, les cliniciens de la communauté peuvent s'écarter d'un manuel dans une plus grande mesure que les cliniciens dans les ECR. Par conséquent, un aspect clé des études d'efficience est de définir les éléments du programme d'intervention qui doivent être conservés à travers les cliniciens ou les agences et ceux qui peuvent être autorisés à changer. Par exemple, au début de l'intervention comportementale intensive, les fournisseurs communautaires peuvent diverger dans leur niveau de formation et de supervision, le nombre d'heures de service qu'ils fournissent, les environnement où les services ont lieu (par exemple, à la maison par rapport à l'école), et la séquence typique dans lequel les programmes d'enseignement sont introduits . Pour cette raison, préciser les niveaux minimaux d'heures de formation, de supervision, et de services, ainsi que les variations acceptables dans l'environnement et la séquence d'enseignement, serait essentiel. Des recherches antérieures d'étude de cas ou de phase ERC peuvent éclairer l'élaboration de ces critères.

L'unité d'analyse peut être différente dans les études d'efficacité et d'efficience pour la même intervention. Par exemple, des études de d'efficacité peuvent se concentrer sur les personnes avec TSA ou sur les soignants, alors qu'une étude sur l'efficience peut impliquer des organismes de formation tels que les districts scolaires pour mettre en œuvre une intervention et comparer les agences formées et non formées. Dans ce cas, les agences seraient assignées au hasard à des groupes, et des analyses de puissance pourraient déterminer le nombre d'organismes nécessaires à des analyses statistiques des différences entre les groupes.
 

Utilisation du modèle des phases pour évaluer l'état de la science dans la recherche de TSA.

Le groupe de travail a appliqué le modèle des phases pour une intervention globale (le modèle UCLA) et pour une intervention axée sur une compétence (la formation aux compétences sociales médiée par les pairs). Ces interventions ont été choisies parce qu'elles ont été jugées comme ayant une valeur heuristique pour évaluer l'état de la science, non pas parce qu'ils étaient nécessairement les interventions les plus prometteuses ou les mieux étudiées.

Au début des années 1960 (par exemple, Lovaas, Berberich, Perloff & Schaeffer, 1966), Lovaas et ses collègues ont mené des expériences à cas unique sur l'apprentissage par essais distincts (DTT discrete trial training), qui est une procédure d'intervention primaire dans le modèle de l'UCLA (par exemple, Lovaas, 1977; Lovaas, Koegel, et Schreibman, 1979). Plusieurs autres chercheurs ont également effectué des expériences de cas unique selon cette procédure (Goldstein, 2002). Ainsi, la DTT a achevé la première phase du développement de l'intervention (étude de l'efficacité initiale).

Après leurs premières études, Lovaas et al. (1981) et Lovaas (2003) ont mis ensemble un manuel, qui a été utilisé dans un ECR (Smith et al., 2000b) et plusieurs études d'efficience (par exemple, Smith, Buch, et Evslin, 2000a). Cependant, le manuel n'a pas subi des tests pilote systématique. Aussi, bien que ces études fournissent des preuves préliminaires d'efficience et d'efficacité, ils ont des limitations telles que peu de mesures de caractéristiques de base de l'autisme, la petite taille des échantillons, la fourniture d'intervention sur un site unique plutôt que sur l'ensemble des sites, les évaluations effectuées par les examinateurs familiers avec le statut d'intervention du sujet, et peu d'évaluation sur la fidélité de l'intervention. Ainsi, la priorité actuelle serait de faire des tests pilotes supplémentaires sur les manuels, la mesure de fidélité, et l'évaluation des résultats, puis de mener des ECR qui peuvent fournir de meilleures preuves pour efficacité et des données concernant les médiateurs et les modérateurs. Il convient alors de procéder à des études d'efficacité de la communauté.

Plusieurs approches d'interventions complètes en plus du modèle de l'UCLA ont également le soutien des études d'efficacité initiale. Les exemples incluent le modèle de Denver (Rogers, Hall, Osaki, Reaven, et Herbison, 2001) et des programmes d'intervention qui mettent l'accent sur l'enseignement incident (par exemple, Koegel et Koegel, 1995). Ces interventions peuvent être des candidates appropriées pour le développement de manuels, d'essais pilotes pour montrer la faisabilité et des ECR multisites.  

Parce que la recherche continue sur les composants du modèle UCLA et d'autres interventions qui pourraient être incluses dans un programme d'intervention complet, un
défi est de s'assurer que les manuels soient complets et à jour. D'autres défis comprennent l'amélioration des procédures de contrôle du respect des manuels et l'obtention de ressources pour recruter et retenir les cliniciens à travers les sites. Par exemple, dans sa forme originale, le programme UCLA implique 40 h par semaine d'intervention pour les 2-3 ans. Si ces interventions devaient être entreprises dans un ECR à grande échelle, le maintien de la continuité des thérapeutes au sein et entre les sites pourrait être une tâche difficile. Relever ces défis impliquerait pour une large part la coordination entre les enquêteurs et les organismes de financement afin d'identifier des mécanismes pour soutenir l'élaboration des manuels et des essais de faisabilité. Un exemple d'un mécanisme possible est le programme NIMH R34 (du développement des interventions aux services : Subventions de recherche exploratoire; www.nimh.gov). De nouveaux mécanismes de financement peuvent également être mis au point pour faire face aux défis posés par une intervention pour les 2-3 ans.

La formation aux compétences sociales médiées par les pairs est une intervention axée sur les compétences avec le soutien de nombreuses expériences de cas unique. La première étude a démontré que l'intervention pourrait être applicable aux enfants avec autisme (Strain, Shores, et Timm, 1977). Plusieurs études ultérieures ont testé l'efficacité de l'intervention chez les enfants autistes à différents niveaux de fonctionnement, les principes actifs isolés de l'intervention (par exemple, en comparant différents types de communication par les pairs comme l'offre de partager par rapport celle de donner de l'aide), et ont amélioré les techniques (par exemple, ajouter l'auto-surveillance; Strain & Schwartz, 2001). Par conséquent, cette intervention a terminé la phase des études initiales sur l'efficacité, quoique des expériences de cas unique continuent d'être menées pour l'amélioration future de ces procédures. Pour étendre ces études, Odom et al. (1999) ont élaboré un manuel et a mené une étude sur l'efficience de la communauté sur la formation des pairs aux compétences sociales pour les enfants ayant des besoins particuliers, non limitée aux enfants avec autisme. Leur étude de 98 enfants est un précieux exemple de passage d'une étude de cas unique à une étude d'efficacité. Cette stratégie est appropriée lorsque les résultats de cas unique sont clairs sur les sujets appropriés pour l'intervention et l'intervention est relativement simple. Dans le modèle par étapes présenté ici, il pourrait y avoir une valeur ajoutée dans la réalisation d'études pilotes avec le manuel chez les enfants avec autisme et pour procéder à une ECR à grande échelle pour prouver l'efficacité pour cette population. Un mécanisme tel que le programme R34 peut bien fonctionner pour soutenir ces activités.

D'autres exemples de compétences axées sur les interventions avec un large soutien des études d'efficacité initiales comprennent le Paradigme de langage naturel / la formation aux réponses pivots (Koegel et Koegel, 1995), Formation à la communication fonctionnelle (Carr & Durand, 1985), et la modélisation par vidéo des compétences sociales (Charlop & Milstein, 1989). Ces interventions, peut-être en tant que composants d'un programme plus complet, semblent prêtes pour le développement de manuel et d'essais pilotes en vue d'ECR et pour une plus large diffusion à travers des études d'efficacité. Dans la plupart des études de ces interventions, les mesures de résultats ont évalué des problèmes de comportement choisi plutôt que des caractéristiques de base de l'autisme. Si les interventions sont combinées dans un programme global, des mesures appropriées sur les aspects essentiels de l'autisme seraient nécessaires.

Comme les interventions axées sur les compétences sont moins complexes que des interventions globales, le développement des manuels peut être un processus plus simple.
Néanmoins, un défi est susceptible d'être d'identifier les critères d'inclusion et d'exclusion. Par exemple, la plupart des études sur la formation des pairs aux compétences sociales ont porté sur des enfants d'âge préscolaire, mais une question peut-être d'inclure ou de ne pas inclure des enfants d'âge scolaire. Une autre question pourrait être de savoir s'il y a des compétences préalables que les participants devraient avoir pour bénéficier de l'intervention (par exemple, certains compétences pour suivre les instructions ou imiter un modèle). Les conclusions sur ces compétences préalables peuvent être particulièrement instructives pour établir les critères d'entrée pour les études futures. En outre, étant donné l'histoire des interventions d'individualisation dans les expériences à cas unique, des expériences sur l'intervention, un défi supplémentaire dans le développement de manuel est d'équilibrer l'importance de la normalisation et de l'individualisation.
La discussion qui précède montre que plusieurs interventions globales et axées sur des compétences  bénéficient d'un soutien des études d'efficacité initiale et peuvent mériter le développement systématique de manuel, suivi par des ECR qui analysent la médiation et la modération, puis par des études d'efficience. La discussion révèle également que peu d'études sur les interventions sont complètes ou des interventions ciblées sur les compétences comprenant des mesures de résultats évaluant les caractéristiques de base de l'autisme. Ainsi, le développement des interventions spécifiquement conçues pour répondre aux caractéristiques essentielles de l'autisme est une priorité.